Choroby rzadkie to wyzwanie dla systemów ochrony zdrowia i przemysłu farmaceutycznego na całym świecie, 
w tym również w Polsce. W Pfizer robimy wszystko, żeby opracować jak najlepsze terapie, szczególnie dla pacjentów, 
dla których dzisiaj nie ma odpowiedniego leczenia, na które nieustannie czekają.

Wieloletnie doświadczenie w pracy nad poszukiwaniem terapii stosowanych w chorobach rzadkich pozwala nam tworzyć leki w obszarach, w których dotychczas nie była dostępna żadna metoda leczenia.

W Polsce skupiamy się w szczególności na takich jednostkach chorobowych jak hemofilia, amyloidoza transtyretynowa, akromegalia, choroba Duchenne’a oraz niedobór hormonu wzrostu.

Ogromne nadzieje pokładamy także w rozwoju terapii genowych. Wierzymy, że to przyszłość leczenia chorób rzadkich. Intensywnie pracujemy nad wprowadzeniem przełomowych rozwiązań w tej dziedzinie. Mamy nadzieję, że niebawem zmienią one życie pacjentów cierpiących na rzadkie choroby genetyczne, dla których obecny standard opieki jest niewystarczający. W tej chwili nasze portfolio badań klinicznych obejmuje programy dotyczące hemofilii A, hemofilii B oraz dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD).