Choroby rzadkie to wyzwanie dla systemów ochrony zdrowia i przemysłu farmaceutycznego. W Pfizer robimy wszystko, żeby opracować jak najlepsze terapie, szczególnie dla pacjentów, dla których dzisiaj nie ma żadnego odpowiedniego leczenia, na które nieustannie czekają.
Wieloletnie doświadczenie w pracy nad poszukiwaniem terapii stosowanych w chorobach rzadkich z zakresu hematologii, neurologii, endokrynologii, kardiologii i dziedzicznych chorób metabolicznych pozwala nam tworzyć leki w obszarach, w których dotychczas nie była dostępna żadna metoda leczenia.
W Polsce skupiamy się w szczególności na takich jednostkach chorobowych jak hemofilia, amyloidoza transtyretynowa, akromegalia oraz niedobór hormonu wzrostu.
Terapie genowe
Ogromne nadzieje pokładamy także w rozwoju terapii genowych. Wierzymy, że to przyszłość leczenia chorób rzadkich. Intensywnie pracujemy nad wprowadzeniem przełomowych rozwiązań w dziedzinie terapii genowej. Mamy nadzieję, że niebawem zmienią one życie pacjentów cierpiących na rzadkie choroby genetyczne, dla których obecny standard opieki jest niewystarczający. W tej chwili nasze portfolio badań klinicznych obejmuje programy dotyczące hemofilii A, hemofilii B oraz dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD).
Współpraca na rzecz pacjentów
W Polsce we współpracy z Instytutem Praw Pacjenta i Edukacji Zdrowotnej wspieramy pacjentów z amyloidozą transtyretynową (ATTR) oraz akromegalią. W ramach kampanii „Oblicza ATTR” prowadzimy działania budujące świadomość tej choroby, warsztaty edukacyjne dla pacjentów oraz grupy wsparcia. Dzięki tej współpracy powstała także strona dla pacjentów z akromegalią. Pfizer miał także swój wkład w powstanie pierwszego w Polsce portalu o terapiach genowych dedykowanego lekarzom i pacjentom.
Z inicjatywy pracowników Pfizer zorganizowaliśmy również akcję „Kilometry dla hemofilii”, której celem było zwrócenie uwagi na tę chorobę szerokiej opinii społecznej i zebranie funduszy na rzecz osób z hemofilią.
Dane na podstawie
Rare Disease Drug Pipeline and Clincial Trials | Pfizer, dostęp 09.2022.